由Kate Anderton，B.Sc.Dec 20
2018评论
美国食品和药物管理局已警告加利福尼亚州圣地亚哥的Genetech公司及其总裁Edwin N. Pinos在没有FDA批准的情况下销售干细胞产品，并且与目前的良好组织实践（CGTP）和当前的良好生产规范（CGMP）要求，包括可能导致微生物污染的一些违规行为，可能导致患者严重的血液感染。Genetech将脐带血加工成未经批准的人类细胞产品，由Liveyon，LLC分销。
此外，作为FDA支持负责任地为患者开发安全有效产品的总体目标的一部分，该机构正致函向其他可能提供干细胞治疗的制造商和医疗保健提供者重申FDA的合规和执行政策。
“”FDA致力于推进基于细胞的再生医学领域。我们正在实施新政策，以便更安全地开发这些有前景的新技术。与此同时，当我们看到公司采取安全措施并将患者置于危险之中时，我们也将更多的资源集中在执法上。在这种情况下，该公司未能采取适当的保障措施可能导致患者严重血液感染，“FDA专员Scott Gottlieb医师表示，”“我们仍致力于支持开发安全有效的细胞再生医学并推进我们的综合再生医学政策框架。这些努力包括我们鼓励制造商尽早与FDA合作的工作，以便我们能够就任何适用的法规要求提供指导。尽管有一些赞助商来找我们，但我们对在这个执法自由裁量权期间希望与该机构互动的制造商的整体缺乏感到气馁。我们今天向全国各地的制造商，医疗保健提供者和诊所发出的信件提醒人们，这些产品的适当开发与避免需要保护患者所需的重要监管措施的做法之间存在着明确的界限。在我们的执法酌情决定期间，公司必须遵守时间。我们‘
正如去年发布的FDA全面再生医学政策框架所强调的那样，包括FDA的最终指导（人体细胞，组织，细胞和组织产品的监管考虑：最小操作和同源使用），FDA打算申请基于风险的基于细胞的再生医学产品的实施方法，考虑到产品的使用方式以及预期使用的疾病和条件。但是，FDA并不打算对那些对患者构成潜在重大安全问题的产品行使执法自由裁量权。
根据该政策，该机构指出，在使用该产品未引起报告的安全问题或潜在的重大安全问题时，它打算在2020年11月之前对某些产品行使执法自由裁量权，涉及FDA的研究性新药申请和上市前批准要求。
。尽管FDA没有对收到信件或评估其产品的特定制造商和医疗保健提供者的合规和执行政策的应用进行评估，但这些信件旨在提醒执法酌情决定期并鼓励所有人受影响的制造商和医疗保健提供商在该日期之前与该机构合作，以确定其产品是否符合该机构的上市前批准要求。
FDA为潜在制造商和代理商之间的此类合作提供了机会，例如通过INTERACT计划，以促进产品开发。除了在新英格兰医学杂志的观点中讨论的FDA专员和生物制品评估与研究中心主任的产品协作开发之外，它还鼓励在适用的时候使用其加速计划。
相关故事莱斯大学科学家开发合成蛋白质开关来控制电子流动优雅，低成本的方法增强了单细胞RNA测序研究揭示了帕金森病蛋白质如何为细胞修复购买时间在Genetech的情况下，FDA在今年6月检查了该公司的设施，该公司发现该公司正在处理人脐带血的细胞产品，通过关节内（关节）注射，静脉注射或直接应用于受影响的组织进行治疗，以治疗各种骨科疾病。这些产品由Liveyon在加利福尼亚州Yorba Linda以ReGen5，ReGen10和ReGen30分销。Genetech产品不适合同源使用（与捐赠者在接受者中具有相同功能的产品），虽然产品具有全身作用，但它们并非用于在第一或第二度血液相对中进行同种异体（遗传相似）用途。因此，产品作为药物和生物产品受到管制。要合法销售这些产品，需要获得批准的生物制剂许可证申请。在开发阶段，只有在研究性新药申请（IND）生效时，产品才可用于人体。但是，Genetech处理的Liveyon分布式产品不存在此类许可证或IND。在开发阶段，只有在研究性新药申请（IND）生效时，产品才可用于人体。但是，Genetech处理的Liveyon分布式产品不存在此类许可证或IND。在开发阶段，只有在研究性新药申请（IND）生效时，产品才可用于人体。但是，Genetech处理的Liveyon分布式产品不存在此类许可证或IND。
在检查过程中，FDA记录了在脐带血衍生产品生产中与CGTP和CGMP要求存在重大偏差的证据，包括：供体资格缺乏做法; 未经验证的制造过程; 不受控制的环境; 对生产中使用的组件缺乏控制，缺乏确定的区域或控制系统以防止污染和混淆。这些偏差造成产品可能被微生物污染或具有其他严重的产品质量缺陷的重大风险。
美国食品和药物管理局以及疾病控制和预防中心已经收到许多关于安全问题的报告，包括那些涉及微生物污染的报告，并且知道有12名患者接受了来自Liveyon的Genetech产品，随后由于许多细菌引起的血液和其他感染而生病包括大肠杆菌（大肠杆菌），如即将发布的发病率和死亡率周报（MMWR）中所述，标题为“”田间注释：接受细菌污染的脐带血源性干细胞产品后患者的血流和关节感染非造血条件 – ; 美国，2018。“”
9月，Liveyon暂停了所有产品的运输，等待FDA对不良反应来源的调查。Liveyon还自愿召回了它可能分发的所有Genetech产品。
“”FDA仍然致力于对非法销售的产品采取行动，并且此时对患者安全构成潜在的重大风险。然而，该机构还致力于确保患者尽可能有效地获得安全有效的再生医学产品，“FDA生物制品评估和研究中心主任医学博士Peter Marks博士说。
美国食品和药物管理局要求Genetech在信件发布后的15个工作日内给出答复，详细说明如何纠正警告信中指出的偏差。未经公司和所有者纠正的偏差可能导致执法行动，如扣押，禁令或起诉。
医疗保健专业人员和消费者应向FDA的MedWatch不良事件报告计划报告与Liveyon产品，Genetech产品或其他干细胞治疗相关的任何不良事件。要提交报告，请使用MedWatch在线自愿报告表。填妥的表格可在线提交或传真至1-800-FDA-0178。FDA监控这些报告并采取必要措施确保医疗产品在市场上的安全。
资料来源：https：//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm628918.htm“
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