由Kate Anderton，B.Sc.Dec 21
2018评论
美国食品和药物管理局今天批准用Ultomiris（ravulizumab）注射治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种罕见且危及生命的血液病。
“”Ultomiris的批准将改变PNH患者的治疗方式，“FDA药物研究中心主任，FDA药物中心的血液学和肿瘤学产品办公室主任，医学博士Richard Pazdur说道。评估与研究。“”在批准之前，唯一批准的PNH疗法需要每两周进行一次治疗，这对患者及其家属来说可能是一种负担。Ultomiris使用新的配方，因此患者每八周只需要治疗，
PNH是一种罕见的后天性疾病，可导致红细胞破裂或破坏（溶血）。PNH患者缺少某种蛋白质，通常可以保护红细胞免受患者免疫系统的破坏。患有PNH的患者具有突然的，反复发作的事件，其中红细胞过早地被破坏，这可能是由身体上的压力引起的，例如感染或体力消耗。在这些发作期间，可能出现以下症状：严重贫血，严重疲劳，呼吸短促，间歇性发作的深色尿液，肾脏疾病或复发性疼痛。PNH可以在任何年龄发生，尽管它通常在年轻的成年期被诊断出来。
Ultomiris是一种长效补体抑制剂，可防止溶血。Ultomiris的功效在246名患者的临床试验中进行了研究，这些患者之前未接受过PNH治疗（na ve ve治疗），随机接受Ultomiris或eculizumab治疗，这是目前PNH治疗的标准。试验结果表明Ultomiris与eculizumab（非劣等）有相似的结果 – 患者未接受输血，并且通过患者血液中LDH水平正常化测量的溶血发生率相似（乳酸脱氢酶或LDH，是在将糖转化为体内细胞能量的过程中所需的酶。此外，Ultomiris在195例PNH患者的第二次临床试验中进行了研究，这些患者在接受eculizumab治疗至少过去六个月后临床稳定。随机选择这些患者进行Ultomiris治疗或继续使用依库丽单抗。基于包括溶血和避免输血的几种临床措施，Ultomiris再次表现出与依库珠单抗（非劣效）相似的效果。
相关故事英国将用叶酸强化面粉以防止新生儿脊柱缺陷每周锻炼三次可以提高老年人的脑力能量在90分钟内饮用狭窄的血管在临床试验中患者报告的常见副作用是头痛和上呼吸道感染。建议医疗保健提供者在给患有任何其他全身性感染的患者施用Ultomiris时要谨慎。
Ultomiris的处方信息包括盒装警告，为医疗保健专业人员和患者提供有关危及生命的脑膜炎球菌感染和败血症风险的建议。建议卫生保健提供者遵守最新的免疫接种实践咨询委员会（ACIP）关于补体缺乏患者脑膜炎球菌疫苗接种的建议。除非延迟治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险，否则应在给予第一剂Ultomiris前至少两周用脑膜炎球菌疫苗对患者进行免疫接种。
建议患者和医疗保健提供者接种疫苗可以减少但不能消除脑膜炎球菌感染的风险。应监测患者的脑膜炎球菌感染的早期迹象，并在怀疑感染时立即进行评估。Ultomiris仅通过风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划提供。Ultomiris必须免除患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。
FDA批准了此应用程序优先审查指定。Ultomiris还获得了孤儿药的称号，该奖学金提供奖励，以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。
FDA批准Ultomiris批准给Alexion
Pharmaceuticals。
资料来源：https：//www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm“
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