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干细胞移植用于治疗什么?
捐助者选择
这个过程如何运作
风险和并发症
治疗自身免疫性疾病的研究
造血干细胞移植首先被用作治疗某些类型的癌症,但现在被广泛用作治疗各种自身免疫性疾病。然而,重要的是要注意,尽管美国食品和药物管理局(FDA)批准了用于抗癌的造血干细胞移植(HSCT)尚未被批准用于更广泛的用途。
什么是干细胞移植用于治疗?
干细胞治疗仍处于治疗自身免疫疾病的实验阶段。
干细胞是能够在体内发育成各种不同的专家细胞的细胞。
干细胞移植被批准用于治疗各种癌症。这些包括多发性骨髓瘤,白血病和一些淋巴瘤。
此外,HSCT在世界各地的许多专科诊所中用于治疗自身免疫疾病。也许最值得注意的是多发性硬化症。
该治疗方法的成功率极高,但仍被认为是实验性的。
虽然用于治疗癌症,但HSCT不被认为是肿瘤手术。它被称为血液过程,意味着血液在健康和疾病中的作用。
什么是干细胞,为什么它们很重要?
点击此处了解有关干细胞及其功能的更多信息。
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捐助者选择
HSCT有两种类型。这些是同种异体和自体的。
同种异体HSCT
同种异体HSCT需要供体提供合适的干细胞。执行此类HSCT的医生需要确保捐赠者适合接受者。通常,这是近亲,尽管也使用通过组织分型匹配的其他捐赠者。
称为人白细胞抗原(HLA)的蛋白质用于组织分型。它们允许临床医生将人的血液和组织类型与可能的捐献者的血液样本进行比较。通过这种方式,他们可以检查捐赠者的干细胞是否正确匹配。
同种异体HSCT通常需要来自患者亲密家庭的供体。
除了使用来自供体血液的干细胞外,还可以使用来自脐带血的细胞。
脐带干细胞不如其他干细胞发育,这意味着它们可以长成不同类型的细胞。
脐带血干细胞在出生时就被冷冻,这很重要,因为它们不会受到任何环境损害或老化。结果,脐带血移植不需要如此高水平的组织匹配。
自体HSCT
自体HSCT避免了试图寻找匹配供体的问题,因为干细胞是从患者自身收获的。将细胞清洗并冷冻,然后在接受化疗药物后再次引入个体。
根据俄罗斯莫斯科皮里戈夫中心的说法,自体HSCT的步骤如下:
干细胞刺激,4至6天
干细胞采集,1至3天
化疗,连续4天
干细胞输注,1天
隔离,从8到12天
这个过程如何运作
虽然治疗是干细胞移植的一种形式,但干细胞不是故事的主要部分。事实上,关键因素是输注化疗药物。
有两种类型的移植过程,称为清髓性和非清髓性。
清髓术包括使用高剂量化疗药物来破坏免疫系统。非清髓性使用低剂量,更耐受的化疗药物来抑制免疫系统。治疗癌症需要高剂量的化疗。
在这两个过程中,干细胞在化疗药物被施用后被移植,以帮助建立一个新的,有希望健康的免疫系统。
已经发现较低剂量的化疗成功地治疗自身免疫疾病,例如多发性硬化症。
风险和并发症
建议捐赠者在手术后服用铁补充剂以增加红细胞计数。
肝静脉闭塞性疾病(VOD)伴有额外的肾脏或肺部异常,可在患者接受HSCT后发生。2016年3月,FDA批准Defitelio(去纤维蛋白多核苷酸钠)作为这种发展的治疗方法。
与同种异体干细胞移植相关的另一个风险是移植物抗宿主病(GVHD),当捐献的细胞攻击人的组织时就会发生这种疾病。患者和供体之间组织类型的匹配越低,GVHD的风险越高。医生可能会使用药物来减少感染或GVHD的可能性。
对于外科手术,捐赠者担心的风险不会太大。此外,很少遇到严重的并发症。可能的并发症包括
对麻醉的反应
感染
对神经或肌肉的伤害
对输血的反应
针插入部位的损伤
美国癌症协会(ACS)指出捐献者在捐献干细胞后可能会在下背部和臀部周围感到疲倦,不适和疼痛。
非处方对乙酰氨基酚和非甾体抗炎药(NSAID),例如布洛芬,可以缓解这种不适。
医生可能会建议捐赠者服用铁补充剂,直到他们的红细胞计数恢复正常。
许多捐赠者可在休息2至3天后恢复日常生活。但是,在某些情况下,完全恢复可能需要2至3周。
治疗自身免疫性疾病的研究
关于使用HSCT治疗自身免疫性疾病的不同研究得出了不同的结论。
加拿大报告了自体HSCT临床试验的结果取得了巨大成功。在这项研究中,据报道,患有多发性硬化症的严重残疾人在行走,骑自行车,甚至在治疗后滑雪。这个故事成了世界各地的报纸头条新闻。
来自瑞士巴塞尔大学医院的其他研究人员此前曾研究过使用自体HSCT治疗自身免疫性疾病的人遇到的各种困难。
他们的报告于2012年2月在儿科研究中发表,并对治疗的使用给出了更为谨慎的看法,指出HSCT“”与显着的发病率和死亡率相关,因此尚未成为护理的标准。“
展望未来,作者写道,在接受HSCT治疗自身免疫性疾病的患者中可能会发现新的并发症。因此,他们为使用这种治疗方法的人推荐了几种预防措施:
“”建议在HSCT前仔细评估器官功能; HSCT后,必须以标准化形式对患者和调理类型进行随访检查。“”
“正在进行的III期研究结果将有助于进一步了解HSCT后的并发症,并有助于识别处于危险中的患者,”作者总结道。
“
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