评论人：Alina Shrourou，BScDec 4 2018
基因疗法在医学上有很大的希望。如果我们可以安全地改变我们自己的DNA，我们可以消除我们的祖先传给我们的疾病。
现在，特拉华大学的一个研究小组通过设计微粒来证明基因疗法向前迈出了重要一步，这些微粒将基因调节物质传递给造血干细胞和祖细胞，这些细胞深入骨髓并指导血细胞的形成。在Science Advances杂志上发表的一篇论文中，化学工程博士生Chen-Yuan
Kao和化学与生物分子工程系主任Unidel Eugene du Pont的Eleftherios T.（Terry）Papoutsakis描述了他们如何使用巨核细胞微粒，在血流中自然循环，将质粒DNA和小RNA递送至造血干细胞。
相关故事新项目为心血管疾病开发更有效的治疗方法研究发现精神分裂症患者大脑的表观遗传差异发现燃烧卡路里的基因并减少脂肪储存随着更多的发展，这项技术可用于治疗影响数千人的遗传性血液疾病美国人。这些包括例如镰状细胞贫血症，导致异常形状的红细胞的疾病和地中海贫血，其破坏血液蛋白血红蛋白的产生。
Kao和Papoutsakis开发的方法也可用于提供个性化医疗，因为这些微粒可以单独生成并冷冻储存给每位患者，Papoutsakis说。
这种新方法优于其他研究方法。
“许多研究人员正试图将DNA，核酸或药物用于靶向造血干细胞，”Papoutsakis说。“这是正确的靶细胞，因为它可以产生所有血细胞。”
改变这些细胞，理论上，你可以避免患者大部分或全部生命的遗传缺陷。
然而，一些先前开发的靶向这些干细胞的方法在病毒的帮助下传递遗传物质，给患者带来副作用，Papoutsakis说。相反，特拉华大学的团队开发了一种方法，利用已经漂浮在血液中的微小颗粒：巨核细胞微粒。Kao和Papoutsakis发现他们可以用基因调节材料加载这些微粒，并且由于微粒表面的特殊性质，它们只能渗透到所需的干细胞中。
来源：HTTPS：//www.udel.edu/udaily/2018/november/terry-papoutsakis-gene-therapy-blood-disorders/
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