评论人：Kate Anderton，B.Sc.Dec 20
2018年
与Michael J. Fox基金会共同发布了关于运行针对α–突触核蛋白的药物的临床前和临床试验概念的重要共识指南，以减缓或阻止疾病的进展发表在帕金森病杂志上
最近发现的一种蛋白质α–突触核蛋白已经成为开发新药的最有吸引力的靶点之一，有可能减缓或阻止帕金森病（PD）的进展。帕金森研究领域的专家现在提出了一项临床前和临床试验路线图，研究针对α–突触核蛋白的化合物。他们的共识白皮书发表在帕金森病杂志上。
α–突触核蛋白是PD研究人员的主要兴趣因为它是路易体的主要成分，蛋白质团块是PD的病理标志，并且编码α–突触核蛋白的基因突变导致PD。毫不奇怪，正在进行大量努力来研究α–突触核蛋白的正常和病理作用以及其作为神经保护疗法靶标的潜力。目前正在研究至少五种α–突触核蛋白靶向疗法。这些有可能减缓或阻止PD和其他突触核蛋白病的进展，例如具有路易体的痴呆，多系统萎缩和纯自主神经衰竭。
“由于α–突触核蛋白无疑在PD发病机制中发挥了一定作用，并且存在针对该蛋白质的这种多样化的实验疗法组合，人们可以乐观并希望其中一种方法最终能成功地减缓疾病进展，”
“Patrik Brundin博士，医学博士，研究副主任，神经退行性病学中心教授兼主任，密歇根州大急流城Van Andel研究所，以及帕金森病杂志的共同主编。
2017年，Michael J.
Fox基金会召集了Alpha Synuclein临床路径工作组，该工作组由来自学术界和工业界的PD研究领导者组成。该小组的任务是制定战略共识，并在针对PD的α–突触核蛋白靶向治疗的临床前和临床研究中提出建议。
相关故事美国青少年飙升说新报告创新分子的故事：从机器到循环化合物对最后一种抗生素的抗药性在越南以惊人的速度蔓延在这份共识白皮书中，专家提供了一个降低α发展风险的转化框架 – 突触核蛋白 – 靶向治疗。具体而言，本文讨论了适用目的动物模型的使用，生物标志物为临床试验设计提供信息，如剂量和给药方案，以及患者浓缩策略。最后，作者讨论了临床概念验证试验设计的考虑因素，这些试验不仅整合了病理生理学终点，而且还结合了可穿戴设备的新兴技术来监测临床结果。
“”多种疗法最近已进入临床试验阶段，关键人类数据将为所有以α–突触核蛋白为基础的治疗开发项目提供信息，“”主要作者，Vincere Biosciences，Inc。的Kalpana M. Merchant博士说。和西北大学Feinberg医学院神经病学系，伊利诺伊州芝加哥市。“”虽然这些努力面临着许多深刻的挑战，包括缺乏基于α–突触核蛋白的成像剂等关键工具，以及在缓慢进展的神经退行性疾病中证明临床疗效的固有困难，但我们仍然乐观地认为，朝着最终的方向迈出了有意义的步伐。将在不久的将来确定和批准基于α–突触核蛋白的疾病修饰疗法。“”
PD是第二种最常见的神经退行性疾病，影响了70岁以上世界人口的约1.2％。尽管已经批准了几种解决PD运动或非运动症状的新疗法，但这些疗法都无法减缓疾病进展。仅在美国，2010年估计有630,000人患有PD。由于人口老龄化导致预期的人口变化，如果没有发现改善疾病的治疗方法，预计到2020年流行率将达到93万，到2030年将达到124万40。
资料来源：https：//www.iospress.nl/ios_news/parkinsons-disease-experts-devise-a-roadmap-for-developing-drugs-targeting-alpha-synuclein/“
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