由James Ives评论，MPsychDec
24 2018
西北医学科学家发现了两种成功的治疗方法，可以减缓小鼠儿童白血病的进展，根据过去两年在Cell杂志上发表的三项研究，以及12月20日发表的最终论文基因与发展。
最近的一项研究发现，当一种负责白血病的关键蛋白MLL稳定后，它会减缓白血病的进展。下一步将把过去两年研究的治疗方法与儿科白血病“超级药物”结合起来，在临床试验中对人体进行检测。
诊断为MLL易位白血病的儿童的存活率仅为30％，这是一种影响血液和骨髓的癌症。白血病患者的红细胞百分比非常低，使其贫血，并且白人血细胞的数量比没有患癌症的人大约多80倍。
“这些白细胞渗入受影响个体的许多组织和器官，是白血病患者死亡的主要原因，”资深作者Ali Shilatifard说，他是Robert Francis Furchgott生物化学和分子遗传学和儿科学教授，生物化学和分子遗传学主席，西北大学Simpson Querrey表观遗传学中心主任。“这是我们多年来一直在儿童中处理的巨型癌症。
有几种类型的白血病。这项研究的重点是青少年中最常见的两种青少年：急性髓性白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。
在过去的25年里，Shilatifard的实验室一直在研究MLL在其复合体中的分子功能，称为COMPASS（与Set1相关的复合蛋白）。最近，证明COMPASS组分是癌症中最常见的突变之一。这项工作的下一步将是将药物带入临床试验环境，Shilatifard说他希望在未来三到五年内实现。
相关故事与AYA白血病患者复发风险相关的较低临床试验登记研究人员揭示了急性髓细胞白血病中NPM1蛋白的神秘性研究进展为患者定制的AML治疗提供了希望“”我已经在这种移位工作了二十多年，我们‘最后，在5到10年的时间里，我们可以在孩子身上得到一种有效的药物，“”Shilatifard说。“如果我们能够将存活率提高到85％，这是一项重大成就。”“
Shilatifard实验室早期的工作在2018年发表在Cell上，确定了可以通过中断基因转录过程来减缓癌症生长的化合物，称为”超级伸长“复杂的“”（SEC）。
第一作者，Shilatifard实验室的博士后研究员Zibo
Zhao说，最新论文中发现的这种MLL稳定过程可能在患有实体肿瘤的癌症中起作用，例如乳腺癌或前列腺癌。
“这开辟了一种新的治疗方法，不仅对白血病有用，这对于被诊断患有这种可怕癌症的许多儿童来说非常重要，而且对于困扰人群的其他类型的癌症也很重要，”赵说。
“如果不是西北大学的跨学科合作，这四篇论文的出版和未来人体临床试验的可能性就不会发生，”Shilatifard说。
来源：HTTPS：//news.northwestern.edu/stories/2018/december/pediatric-leukemia-drug/”